การแก้ไขยีนที่ยั่งยืน

การแยก DNA ควบคุมนี้ด้วย CRISPR ทำให้เซลล์เม็ดเลือดแดงผลิตฮีโมโกลบินในระดับสูงอย่างต่อเนื่องการแก้ไขนั้นดำเนินการอย่างมีประสิทธิภาพโดยเซลล์เป้าหมาย 78% ใช้การแก้ไขในจานทดลองก่อนที่จะถูกนำไปผสม เมื่อผสมแล้วเซลล์ที่ถูกแก้ไขจะถูกตัดสินคูณและผลิตเซลล์เม็ดเลือดซึ่ง 30% ของเซลล์นั้นมีการแก้ไข ส่งผลให้เซลล์เม็ดเลือดแดงสูงถึง 20%

ที่มีฮีโมโกลบินของทารกในครรภ์ซึ่งเป็นชนิดของฮีโมโกลบินที่กลับอาการของโรคในโรคเคียวเซลล์และธาลัสซีเมียเราสามารถแก้ไขเซลล์ได้อย่างมีประสิทธิภาพเท่านั้น แต่เรายังแสดงให้เห็นว่าพวกมันถูกสร้างขึ้นอย่างมีประสิทธิภาพในระดับสูงและสิ่งนี้ทำให้เรามีความหวังที่ยิ่งใหญ่ที่เราสามารถแปลสิ่งนี้เป็นการบำบัดที่มีประสิทธิภาพสำหรับผู้คนยี่สิบเปอร์เซ็นต์ของเซลล์เม็ดเลือดแดงที่มีเฮโมโกลบินของทารกในครรภ์สิ่งที่เราเห็นด้วยวิธีนี้จะใกล้เคียงกับระดับที่เพียงพอเพื่อย้อนกลับอาการของโรคเซลล์เคียว